尚德药缘原创新药ACT001再次携积极数据亮相ASCO,癌症脑转移“减毒增敏”潜力进一步得到验证
ACT001是尚德药缘独家开发的中国原创新药,是一种新型的免疫调节剂,其主要作用靶点包括STAT3、NF-KB与Nrf2等信号通路,从而发挥其多靶点网络式的作用。多靶点免疫/组织微环境调节剂的应用范围往往比较广阔,例如天然产物衍生物、多靶点免疫调节剂来那度胺的销售额接近130亿美元(2021年),而免疫调节剂ACT001能够穿过血脑屏障,具有独特的优势。ACT001于2017年获得针对胶质母细胞瘤(GBM)的美国孤儿药资格,2018年获得欧盟孤儿药资格,2021年,针对儿童弥漫性脑干胶质瘤的适应症取得了FDA儿童罕见病资格的认定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD),成为我国自主研发获批RPDD的首个品种。